Vol. 2° -  XVIII.6.

LIMITI DELLA GENE THERAPY NELL'UOMO

La TG rappresenta oggi una prospettiva estremamente attraente, cui si dedicano incontri scientifici e articoli su prestigiose riviste internazionali. Bisogna tenere presente tuttavia che l’efficacia di tale approccio sui pazienti colpiti dalle più comuni malattie genetiche o neoplastiche resta incerta, ed è quindi doveroso considerare le attuali conoscenze solo iniziali, senza illudersi su prospettive non realistiche.

La TG delle cellule germinative, che verrebbe a modificare il gene non solo di chi ne è portatore ma anche dei suoi discendenti, ha implicazioni così serie da un punto di vista etico-sociale da meritare un atteggiamento molto prudente. L’inserimento di nuovi geni in cellule germinative, infatti, comporta il rischio di una manipolazione della specie Homo sapiens (scopo sicuramente al di fuori dell’intervento medico) con effetti permanenti e irreversibili, in teoria positivi, ma con alto rischio d’essere nocivi.

La TG delle cellule somatiche, al contrario, non comporta considerazioni etiche diverse da quelle di qualsiasi sperimentazione clinica nell’uomo. Possono essere distinti due metodi di terapia genica somatica: l’autotrapianto di cellule geneticamente modificate ex-vivo, o la somministrazione diretta di DNA terapeutico ai pazienti attraverso l’utilizzo di vettori virali o, in linea di principio, di DNA contenuto in liposomi.